Trotz positiver präklinischer Ergebnisse scheitern etwa 30 % der Wirkstoffkandidaten in klinischen Studien am Menschen, weil sie unerwünschte Nebenwirkungen verursachen. Weitere 60 % zeigen nicht die gewünschte Wirkung.
In-vivo-Tests, insbesondere in klinischen Studien, sind ein wichtiger Aspekt der medizinischen Forschung im Allgemeinen. In-vivo-Studien liefern wertvolle Informationen über die Auswirkungen einer bestimmten Substanz oder eines Krankheitsverlaufs in einem ganzen, lebenden Organismus.
Die wichtigsten Arten von In-vivo-Tests sind Tierversuche und klinische Studien.
Tierversuche
Forscher nutzen Tierversuche, um die Mechanismen aufzudecken, die verschiedenen Krankheitsprozessen zugrunde liegen, und um die Sicherheit neuer medizinischer Behandlungen zu bewerten.
Tierversuche bilden eine Art Mittelweg zwischen In-vitro-Experimenten und Studien am Menschen. Die meisten Tierstudien verwenden im Labor gezüchtete Mäuse oder Ratten, die genetisch nahezu identisch sind. Dadurch können Forscher verschiedene biologische Effekte innerhalb komplexer Organismen beobachten.
Die Untersuchung genetisch ähnlicher Probanden in einer Laborumgebung bietet einen Grad an Kontrolle, der in einer klinischen Studie nicht gegeben ist.
Klinische Studien
Erweist sich ein Wirkstoffkandidat in In-vitro- und Tierstudien als sicher und wirksam, untersuchen Forscher seine Wirkung am Menschen in klinischen Studien.
Forscher vergleichen die Wirkung neuer Medikamente oft mit der eines Placebos.
Viele halten randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) für den Goldstandard bei pharmazeutischen Tests. Alle RCTs müssen eine Randomisierung und eine Kontrolle beinhalten.
Bei der Randomisierung weisen die Forscher die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder der Behandlungs- oder der Placebogruppe zu.
Bei der Kontrolle vergleichen die Forscher die Ergebnisse des Teilnehmers, der das neue Medikament oder die Intervention erhalten hat, mit denen eines Teilnehmers der Kontrollgruppe. Die Teilnehmer der Kontrollgruppe erhalten eine alternative Behandlung, wie z.B. ein Placebo oder eine ältere Form des neuen Medikaments.
Forscher können sich für eine „Verblindung“ ihrer RCT entscheiden, indem sie Informationen, die die Teilnehmer des Experiments beeinflussen könnten, bis zum Ende der Studie zurückhalten.
Eine verblindete RCT könnte beinhalten, dass die Behandlung und das Placebo in identischen Kapseln verteilt werden, so dass die Teilnehmer nicht erkennen können, in welcher Behandlungsgruppe sie sind.
Die Verblindung kann auch beinhalten, dass Informationen sowohl den Mitgliedern des Forschungsteams als auch den Teilnehmern vorenthalten werden. Dies wird als doppelte Verblindung bezeichnet.
Die Verblindung hilft, Verzerrungen oder systematische Fehler zu reduzieren, die das Design einer Studie und die Gültigkeit ihrer Ergebnisse gefährden können.