マット・リッシャーは当初から、透析で人生を棒に振ることはないと誓っていました。
5年の歳月が流れ、その間に彼の決意は薄れていきました。
5年の歳月が流れ、セッションは彼の決意を新たにしました。
5年の歳月が流れ、その間に彼の決意は固まりました。
5年の歳月が流れ、セッションは彼の決意を深めました。 “ワシントン州シアトル郊外に住むリッシャーは、「その間の時間は、社会生活も交際相手もいません」と言う。 “
リッシャーさんは比較的幸運で、治療を受けることができます。一方、年間700万人もの人々が治療を受けられずに亡くなっている可能性があります1。
CDIの共同ディレクターであるBuddy Ratner氏によると、どこの施設に行っても、透析を受ける人のベッドサイドには大きな機械が置かれています。 “最近では、液晶画面と最新のコントロールを備えています」と彼は言う。 “しかし、1960年代の機械の写真を見てください。 でも、1960年代の機械の写真を見ると、今の私たちがやっていることと似ていますよ」。 生存率は向上しましたが、それでも、血液透析として知られる最も一般的な治療法を受けている米国の患者のうち、5年間生存しているのはわずか42％で、これは多くの癌よりも短いものです。
透析装置には、50年前とほぼ同じ技術が使われている。Credit: Walter Nurnberg/SSPL/Getty
ラトナー氏は、腎不全の治療に革命を起こそうと取り組んでいる国際的な医師、生物工学者、起業家の一人で、職場に持ち運んだり、腰に巻いたりできるようなポータブルな装置を設計しています。
しかし、その複雑さはいまだに解決されていません。 人工透析は、人間の腎臓のように高度な技術を必要としません。
しかし、長年の停滞を打開するために、新たな資金調達の波が押し寄せています。 昨年、アメリカのドナルド・トランプ大統領は、腎臓の健康に関する大統領令を発表しました。その中には、「KidneyX」と呼ばれるパートナーシップを通じて、移植可能な腎臓の不足を解消し、自宅での透析を促進し、人工腎臓の研究を奨励する戦略が含まれています。 このパートナーシップは、米国政府と米国腎臓学会が主導しており、今後5年間で2億5千万米ドルを調達する予定です。 昨年、KidneyXは、ウェアラブル透析装置やバイオエンジニアリングによる腎臓移植など、透析に関するさまざまな問題に取り組む米国の15の研究チームに総額110万ドルを提供しました。
世界各地では、携帯型機器の臨床試験が進んでおり、研究者たちは、きれいな水が手に入らず、透析が不足している地域に届くことを期待して、低技術のアプローチを最終的に決定しています。
これらの取り組みは、末期の腎臓病患者の治療にかかる高額な費用（米国だけで年間少なくとも350億ドル）に比べれば、大海の一滴にすぎません。 しかし、現場では強気の姿勢を見せています。 KidneyX運営委員会の委員長を務めるオハイオ州クリーブランド・クリニックの腎臓専門医、ジョン・セドー氏は、今後5年以内にはより携帯性の高い機器が、10年以内には初のウェアラブル機器が登場すると予測しています。 “
このような技術革新は遅きに失したものだと、スイスのグラウビュンデン州立病院の腎臓専門医で、腎臓病の世界的な負担について研究しているValerie Luyckx氏は言います。 透析は「1960年代初頭から数十億ドルの利益を上げてきた産業」です。 “
スマートな臓器
腎臓は複雑で弾力性のある臓器で、その大きさはだいたいこぶしほどです。
それぞれの腎臓には、ネフロンと呼ばれる約100万個の小さなフィルターユニットが格子状に配置されています。 ネフロンに入った血液は、糸球体と呼ばれる細い血管の集まりを通過します。 糸球体の薄い壁は、老廃物や水などの小さな分子を通過させ、タンパク質や血球などの大きな分子をブロックします。
しかし、糖尿病、肥満、高血圧など、腎臓に負担をかける病気はたくさんあります。
しかし、糖尿病や肥満、高血圧など、腎臓に負担をかける病状は数多くあります。
血液透析の場合、患者さんは通常、クリニックに通い、糸球体の機能を再現した半透膜で患者さんの血液をろ過する100キログラム以上の装置に接続されます。 その後、水をベースとした透析液を使って血液の成分バランスを整え、毒素を排水口に流します。 CDIのもう一人の共同ディレクターであるJonathan Himmelfarb氏によると、血液透析は、腎臓の尿細管が行う微妙な再調整よりも、ろ過を再現することに長けているという。 健康な腎臓は24時間体制で微妙な調整を行っているが、患者は週に3回、わずか12時間の透析を受けるだけだという。 急に血液のバランスを変えると、体にショックを与え、回復するのに数時間かかります。 これを「透析ウォッシュアウト」と呼びます。
非効率的な治療はコストも高く、米国では患者1人あたり年間91,000ドルもかかると言われています。
非効率的な治療にはコストがかかり、米国では患者1人あたり年間91,000ドルもかかります。 “
さらに、世界中でアクセスが限られています。 アジアでは透析を受けている人は3分の1以下で、アフリカではさらに少ないです1（「顧みられないニーズ」を参照）。 また、サハラ以南のアフリカでは、治療を開始したとしても、数ヶ月以上継続して治療を受けられることはほとんどありません2。
その理由の大部分はコストです。 カメルーンのヤウンデ総合病院の腎臓内科医であるグロリア・アシュンタン氏は、「政府が治療費を負担しても、患者の家族が検査や投薬などの費用を負担しなければならないことが多い」と言います。 “
それでも、この治療法を改善しようという動きがないのは、この治療法が世界中の透析プロバイダーにとって非常に有益であることが証明されているからだと、医師であり、米国食品医薬品局（FDA）のCenter for Devices and Radiological Healthの技術・イノベーション担当アソシエイトディレクターであるMurray Sheldon氏は言います。 “彼らはキャッシュカウを持っています。 イノベーションを起こす必要はありません」。 透析企業はこの議論に異議を唱えています。 フレゼニウス・メディカル・ケア社（米国マサチューセッツ州ウォルサム）の広報担当者であるブラッド・パッファー氏によれば、同社は血液透析装置の改良に投資しており、その中には血液凝固を減少させるように設計された素材を組み込んだものもあるという。
バックパックに入った腎臓
現代の透析の大きな問題点の1つは、透析装置が大量の水を必要とすることです。 “4時間の透析に120〜180リットルの水を必要としますが、これを持ち歩くことは不可能です。 携帯用として販売されている家庭用モデルもいくつかある。 Fresenius社が販売している装置は、患者がより動きやすくなるという。 フレゼニウス社が販売している装置では、患者がより動きやすくなるとしています。重さは34kgで、一定の品質基準を満たした水であれば、家庭の水道でも使用できます。
シアトルでは、CDIの研究者が、使用済みの透析液をカートリッジに通して、光を使って、透析の対象となる主要な毒素である尿素を窒素と二酸化炭素に変換し、透析液をリサイクルする技術を開発しました3。
研究チームが開発した独立型血液透析装置は、ローリングケースに収まるほどコンパクトになり、重さは9キログラム以下になるという。
最近では、オランダの腎臓財団、スイスのローザンヌにある医療機器メーカーのデビオテック社、非営利の保険会社などで構成された、透析のダウンサイジングを目指すグループもあります。 オランダのライデン大学メディカルセンターの腎臓内科医で、NextKidney社の医療顧問を務めるTon Rabelink氏によると、2023年までに患者に提供したいと考えている最新のプロトタイプは、重さが約10キログラムで、必要な溶液はわずか6リットルとのことです。
シンガポールでは、医療技術会社AWAKの研究者が、さらに軽い装置をテストしています。 腹膜透析とは、カテーテルを使って腹腔内に透析液を送り込み、腹膜で血液中の毒素をろ過して、透析液と一緒に空のバッグに排出する技術のことです。
この豚の腎臓は、自分の細胞が取り除かれており、生物学的な人工腎臓を開発するために、人間の細胞が播種されている。 Credit: Miromatrix
同社は2018年にシンガポール総合病院で成人15人を対象とした安全性試験を完了しました。 それによると、一部の患者が腹部の不快感や膨満感を経験したものの、重篤な有害事象は報告されませんでした。
しかし、病院という管理された環境でデバイスをテストすることは、日常生活で使用することとは大きく異なると、ロサンゼルスにある南カリフォルニア大学で透析サービスを指揮する研究者のArshia Ghaffari氏は言います。 さらに、常に透析液を循環させることで、デリケートな膜に負担がかかり、「腹膜の焼き付きが早くなる」可能性もあるという。
世界の一部の地域では、重たい透析液の袋を輸送するコストのために、腹膜透析を選択できない場合がありますが、同社の広報担当者は、この懸念を否定しています。
アイルランドのエンジニア、ヴィンセント・ガーベイが開発した技術は、乾燥したミックス（ブドウ糖と塩）を入れた滅菌バッグと、ミックスを作るための水を殺菌するパンの箱ほどの大きさの水蒸留器を含む軽量キットです。 この試作品を開発するために設立されたEllen Medical Devices社（Camperdown）の代表取締役であるジョン・ナイトは、1ヶ月分の物資を3kgの箱に入れて輸送することができ、通常の1日分の物資の重さである8kgを大幅に上回ることができると言います。
腎臓を再現する
カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）とバンダービルト大学（テネシー州ナッシュビル）の研究者たちは、外付けの装置を使わずに、腎臓のプロトタイプの開発に専念してきました。 UCSFのShuvo Roy氏と共同で研究を進めているバンダービルト大学の腎臓内科医William Fissell氏は、「腎臓は主要な動脈に取り付けられ、血圧で作動するため、ポンプを必要としない」と述べています。 フィルターは、糸球体を模して設計されたナノメートルスケールの孔を持つシリコン膜でできています。
昨年末、研究者たちは米国腎臓学会で、豚を使った初の安全性テストを行い、免疫反応や血栓など、埋め込み型デバイスによく見られる深刻な問題は発生しなかったと報告しました。
サンフランシスコの腎臓内科医は、いつかこの人工腎臓を患者に移植したいと考えており、その部品の一部を動物でテストしました。Credit: Susan Merrill/UCSF
しかし、Rabelink氏は、移植デバイスは人工的な要素と生物学的な要素が混在しているため、設計が複雑になり、規制上のハードルも高くなることから、開発はより困難になると考えています。 その一方で、幹細胞研究の進歩がそうした努力を上回る可能性もあると考えている。 “
しかし、Fissell氏とRoy氏は、糖尿病治療のような他の分野では、幹細胞技術はなかなか成果を上げることができず、自動インスリンポンプのような装置が先行していると反論しています。 このプロジェクトの最大の課題は、ソフトドリンクの缶ほどの大きさのデバイスを、米国の規制当局の評価を受けられるように標準化された規模で製造するための十分な資金を確保することだと、フィセルは述べています。 “
一部のチームは自信を持っていますが、シェルドンは、腎臓の精巧さを再現することは単一のチームにとっては複雑すぎるため、おそらく工学と生物学を組み合わせ、さらに多額の資金が必要になると考えています。
リッシャーをはじめとする患者さんにとって、携帯型機器を利用できるようになれば、「やりたいときにやりたいだけ透析できる自由と柔軟性」を手に入れることができ、解放されることになります。 車好きの彼は、自分の装置を助手席に乗せて、目の前に広がる地平線を目指してハンドルを握ることを夢見ています。