前臨床試験では良好な結果が得られたにもかかわらず、約30%の医薬品候補が副作用のためにヒト臨床試験に失敗しています。 また、60％は期待した効果が得られませんでした。
特に臨床試験におけるin vivo試験は、一般的な医学研究の重要な側面です。
主なin vivo試験には、動物実験と臨床試験があります。
動物実験
研究者は、さまざまな病気のプロセスの根底にあるメカニズムを明らかにしたり、新しい治療法の安全性を評価したりするために、動物実験を利用しています。 動物実験の多くは、遺伝的にほぼ同一の実験室で飼育されたマウスやラットを使用します。
遺伝的に類似した被験者を実験室環境でテストすることは、臨床試験にはないコントロールの度合いをもたらします。
臨床試験
医薬品の候補がin vitroや動物実験で安全かつ有効であると判断された場合、研究者は臨床試験によってその効果をヒトで評価します。
研究者は、新薬の効果をプラセボと比較することがよくあります。
RCTには、無作為化と対照が必要です。
無作為化では、研究者は参加者を治療群とプラセボ群のいずれかに無作為に割り当てます。
対照では、研究者は新薬や介入を受けた参加者の結果と対照群の参加者の結果を比較します。
研究者は、実験が終了するまで、実験参加者に影響を与える可能性のある情報を隠しておくことで、RCTを「盲検化」することを選択することができます。
盲検化されたRCTでは、治療薬とプラセボを同じカプセルに入れて配布し、参加者がどちらの治療群にいるかわからないようにします。
盲検化には、被験者だけでなく研究チームのメンバーにも情報を与えないという方法もあります。
盲検化は、研究のデザインや結果の妥当性を危うくするバイアスや系統的なエラーを減らすのに役立ちます。